DESCAR-T, a nationwide registry for patient treated by CAR-T Cells in France - Université de Lille Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue Bulletin du Cancer Année : 2021

DESCAR-T, a nationwide registry for patient treated by CAR-T Cells in France

Résumé

CAR-T Cells have opened new doors for cellular immunotherapies and provides new therapeutic options for patients with refractory B-cell malignancies, B-cell acute lymphoblastic leukemia and diffuse large B-cel lymphoma. CAR-T Cells have benefited from an accelerated approval procedure in many countries. Indeed, The French health authorities have approved the specialties Tisacel ® and Axicel ®, but additional data including the use of CAR-T Cells in real life were also mandatory. In regard to the scientific interest of the project, LYSA-LYSARC committed itself to prospectively and retrospectively collect information on patients eligible for CAR-T Cells as required by French health authorities. Other academic cooperating groups (GRAALL, IFM, SFCE, FILO and the scientific society SFGM-TC) were associated to this initiative which aims to build a nationwide CAR-T Cells devoted registry, so-called DESCART (Dispositif d’Enregistrement et Suivi des patients traités par CAR-T cells). DESCAR-T is a real-life multicentric registry set up in French sites qualified for CAR-T Cells treatment. DESCAR-T objective is to describe the use of CAR-T Cells in real life. All paediatric and adult patients with hematological malignancy fulfilling CAR-T Cells approval criteria and for whom a CAR-T Cells therapy has been discussed are included from 1 July 2018. Clinical data are directly collected from medical records and patients are treated according to the centers’ routine practices. One of the distinctive features of DESCAR-T is its link with HTA for CAR-T Cells s reimbursement by the French public health system. DESCAR-T is the first national registry promoted by an academic group allowing centralized data collection for both academic and HTA/health authorities’ purposes. Section snippets Une brève histoire de DESCAR-T En juillet 2018, les CAR-T cells, tisagenlecleucel (tisa-cel, Kymriah®) et axicabtagene ciloleucel (axi-cel, Axicel) ont obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) et un avis favorable de la Haute Autorité de Santé (HAS). Leur inscription au remboursement par la collectivité concerne le traitement de troisième ligne ou plus du lymphome B diffus à grandes cellules (Tisacel et Axicel) et du lymphome primitif du médiastin (Axicel). Leur intérêt a été démontré dans deux essais non Objectifs du registre L’objectif de DESCAR-T est de mettre en évidence le parcours des patients en intention de traitement par CAR-T cells. L’objectif principal est de décrire la survie globale de l’ensemble de ces patients. La survie est calculée à partir de la date d’éligibilité dans le registre, c’est-à-dire la date de la RCP (Réunion de Concertation Pluridisciplinaire) ayant conduit à l’indication de la procédure. Les objectifs secondaires incluent la survie des populations de façon plus spécifique, notamment la Centres impliqués Les centres de traitement par cellules CAR-T cells font l’objet d’une qualification spécifique pour chaque produit. L’arrêté du 8 août 2019 (article L. 1151-1 du code de la santé publique) limite l’utilisation des médicaments de thérapie innovante à base de lymphocytes T génétiquement modifiés dits CAR-T cells à certains établissements de santé. L’ensemble des centres français qualifiés pour l’administration des CAR-T cells est ouvert aux inclusions dans le registre pendant toute la période Discussion L’accès rapide, sécurisé et financièrement soutenable aux thérapies innovantes est un enjeu identifié par la HAS comme l’une de ses priorités dans un contexte d’accélération des thérapies géniques dans le cancer ou dans d’autres maladies (hémophilie). L’enjeu est fort pour les groupes coopérateurs qui ont su se fédérer autour d’un objectif commun et coordonner un recueil centralisé. DESCAR-T est un dispositif novateur, inscrit au carrefour des besoins de la communauté médicale et des Conclusion En un temps limité, le registre DESCAR-T a démontré sa pertinence scientifique, son interopérabilité avec les outils de la DGOS, et sa capacité à fédérer l’ensemble de la communauté hématologique tout en s’adaptant aux contraintes réglementaires. Déclaration de liens d’intérêts Florence Broussais : Comité consultatif pour Gilead. Nicolas Boissel : Comité consultatif pour Gilead et Novartis. André Baruchel : Comité consultatif pour Gilead et Novartis. Franck Morschhauser : Comité consultatif pour Gilead et Novartis. Roch Houot : Comité consultatif pour Gilead et Novartis. Steven Le Gouill : Comité consultatif pour Gilead et Novartis. Les autres auteurs n'ont pas transmis de déclaration de liens d'intérêts. Remerciements Les membres du comité scientifique et du comité de suivi de DESCAR-T L’équipe DESCAR-T du LYSARC pour leur aide technique : Cyrielle de Lacheisserie, Elodie Gat, Clémentine Joubert, Jérome Paget, Adeline Bernier, Vanessa Girard, Claude Vercouttre Le professeur Gilles Salles pour son implication initiale dans DESCAR-T L’ensemble des centres CAR-T cells et l’ensemble des patients participants Cet article fait partie du numéro supplément Cellules à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) et Anticorps Références (7) Schuster Chimeric antigen receptor T Cells in refractory B-Cell Lymphomas N Engl J Med (2017) Neelapu Axicabtagene ciloleucel CAR T-Cell therapy in refractory large B-Cell Lymphoma N Engl J Med (2017) Maude Tisagenlecleucel in children and young adults with B-cell lymphoblastic Leukemia N Engl J Med (2018) There are more references available in the full text version of this article. Cited by (1) Real-world Experience of Approved Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapies Compared to Clinical Trials Data 2023, HemaSphere Recommended articles (6) Research article Challenges raised by the economic evaluation of CAR-T-cell therapies. The review by the French National Authority for Health Bulletin du Cancer, Volume 108, Issue 12, 2021, pp. 1162-1169 Research article Lettre type pour les comptes rendus « CAR-T Cells » : recommandations de la Société Francophone de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM-TC) Bulletin du Cancer, Volume 108, Issue 12, Supplement, 2021, pp. S82-S86 Research article Saisie des données des patients faisant l’objet d’un traitement par cellules CAR-T : recommandations de la Société Francophone de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM-TC) Bulletin du Cancer, Volume 107, Issue 12, Supplement, 2020, pp. S178-S184 Research article Immunothérapie par CAR-T cells dans le myélome multiple : présent et futur Bulletin du Cancer, Volume 108, Issue 10, Supplement, 2021, pp. S65-S72 Research article Éligibilité des patients aux cellules CAR-T : avis d’experts proposé par la SFGM-TC Bulletin du Cancer, Volume 108, Issues 7–8, 2021, pp. 725-729 Research article Suivi immunologique des traitements par cellules CAR-T Revue Francophone des Laboratoires, Volume 2021, Issue 531, 2021, pp. 34-39 View full text © 2021 Société Française du Cancer. Published by Elsevier Masson SAS. All rights reserved.
Les CAR-T Cells sont une innovation thérapeutique ayant bénéficié d’une procédure d’enregistrement accélérée. Les autorités de santé françaises ont délivré l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) aux spécialités Tisacel KYMRIAH® et Axicel YESCARTA®, sous réserve de données complémentaires parmi lesquelles figure l’utilisation des CAR-T Cells en vie réelle. Devant l’intérêt scientifique du projet, le LYSA-LYSARC s’est engagé à recueillir des informations sur les patients éligibles aux CAR-T Cells. Cette démarche a été initiée collectivement avec d’autres groupes coopérateurs académiques: GRAALL, IFM, SFCE, FILO et la société savante SFGM-TC. De cette volonté commune est né DESCAR-T (Dispositif d’Enregistrement et Suivi des patients traités par CAR-T cells). DESCAR-T est un registre de vie réelle multicentrique dont l’objectif est de décrire le parcours CAR-T Cells des patients atteints d’hémopathie. Le recueil des données porte sur les adultes et les enfants traités par CAR-T Cells à partir du 1 juillet 2018. Les patients sont inclus s’ils remplissent les critères des AMM des CAR-T Cells. Les données cliniques sont directement issues des dossiers médicaux et les patients sont traités selon les pratiques de leur centre qualifié pour réaliser des CAR-T Cells. DESCAR-T est aussi en lien avec la DGOS dans la prise en charge financière des CAR-T Cells. DESCAR-T est un registre unique promu par un collectif de groupes académiques. DESCAR-T recueille des données centralisées avec saisie unique par les centres permettant à la fois exploitation à visée académique et par les autorités de santé
Fichier non déposé

Dates et versions

hal-04185688 , version 1 (23-08-2023)

Identifiants

Citer

Florence Broussais, Jacques-Olivier Bay, Nicolas Boissel, André Baruchel, Bertrand Arnulf, et al.. DESCAR-T, a nationwide registry for patient treated by CAR-T Cells in France. Bulletin du Cancer, 2021, Bulletin du cancer, 108 (10), pp.S143-S154. ⟨10.1016/j.bulcan.2021.07.002⟩. ⟨hal-04185688⟩
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