index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Animal models Cell therapy Muscular Dystrophy Myopathy Activin Receptors Metabolism Genome Genes Female Cell Proliferation Human Induced pluripotent stem cells Genotoxicity Duchenne Muscular Dystrophy Inbred C57BL Inbred mdx Antigens Viral Golgi apparatus Genetic Loci Muscle FKRP Knockout DLK1-DIO3 Aequorin Gene Expression Regulation Polymorphism DMD CRISPR/Cas9 Thérapie cellulaire Dystrophin Preschool Genetic Vectors Disease Models Lentiviral vector Myotonic dystrophy type 1 CRISPR-Cas9 Animal Lentivirus/genetics Muscle disease Receptors Neurons Phenotype Transduction Dependovirus/genetics/immunology Pathological modeling Micronuclei Humans Adeno-associated virus Genetic Therapy Calcium Dependovirus/genetics Amphipathic peptide Duchenne muscular dystrophy RNA biology Cellules souches pluripotentes Cell Line Genome editing MiRNA Genetic Therapy/methods Alternative splicing Chromosomal instability Human pluripotent stem cells Age-related macular degeneration Chromothripsis Gene Transfer Techniques Mitochondria Dosage Gene therapy HEK293 Cells Immunology Flavivirus Cellules souches pluripotentes humaines Muscular dystrophy Myotubular myopathy Transfection/methods Male Mutation Pluripotent stem cells Progeria Astrocytes AAV Mice Retinitis pigmentosa Protein Tyrosine Phosphatases Canine Aging Adult Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Transcriptomics Astrocyte Virus Integration Liver Myotonic dystrophy Genetic Cellules souches embryonnaires humaines Animals Reporter Child Myopathies

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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