Long-term benefit of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in adults with Pompe disease: prospective analysis from the French Pompe Registry. - Université de Lille
Article Dans Une Revue Journal of Inherited Metabolic Disease Année : 2020

Long-term benefit of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in adults with Pompe disease: prospective analysis from the French Pompe Registry.

C. Semplicini
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M. de Antonio
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N. Taouagh
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A. Béhin
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F. Bouhour
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H. Jean-Yves
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A. Canal
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R. Y. Carlier
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hal-04111774 , version 1 (31-05-2023)

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C. Semplicini, M. de Antonio, N. Taouagh, A. Béhin, F. Bouhour, et al.. Long-term benefit of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in adults with Pompe disease: prospective analysis from the French Pompe Registry.. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2020, Journal of Inherited Metabolic Disease, ⟨10.1002/jimd.12272⟩. ⟨hal-04111774⟩
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