National diagnostic and care protocols (NDCP) for hematopoietic stem cell transplantation in autoimmune diseases.
Résumé
Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for severe ADs was developed over the past 25years and is now validated by national and international medical societies for severe early systemic sclerosis (SSc) and relapsing-remitting multiple sclerosis (MS) and available as part of routine care in accredited center. HSCT is also recommended, with varying levels of evidence, as an alternative treatment for several ADs, when refractory to conventional therapy, including specific cases of connective tissue diseases or vasculitis, inflammatory neurological diseases, and more rarely severe refractory Crohn's disease. The aim of this document was to provide guidelines for the current indications, procedures and follow-up of HSCT in ADs. Patient safety considerations are central to guidance on patient selection and conditioning, always validated at the national MATHEC multidisciplinary team meeting (MDTM) based on recent (less than 3months) thorough patient evaluation. HSCT procedural aspects and follow-up are then carried out within appropriately experienced and Joint Accreditation Committee of International Society for Cellular Therapy and SFGM-TC accredited centres in close collaboration with the ADs specialist. These French recommendations were performed according to HAS/FAI2R standard operating procedures and coordinated by the Île-de-France MATHEC Reference Centre for Rare Systemic Autoimmune Diseases (CRMR MATHEC) within the Filière FAI2R and in association with the Filière MaRIH. The task force consisted of 3 patients and 64 clinical experts from various specialties and French centres. These data-derived and consensus-derived recommendations will help clinicians to propose HSCT for their severe ADs patients in an evidence-based way. These recommendations also give directions for future clinical research in this area. These recommendations will be updated according to newly emerging data. Of note, other cell therapies that have not yet been approved for clinical practice or are the subject of ongoing clinical research will not be addressed in this document.
La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) pour les maladies auto-immunes (MAI) sévères s’est développée au cours des 25 dernières années et est maintenant validée par les sociétés savantes nationales et internationales pour la sclérodermie systémique sévère précoce et la sclérose en plaques récurrente-rémittente et est disponible dans le cadre des soins courants dans des centres accrédités. La GCSH est également recommandée, avec des niveaux de preuve variables, comme traitement alternatif pour plusieurs MAI, lorsqu’elles sont réfractaires aux thérapies conventionnelles, comprenant des cas spécifiques de connectivités ou de vascularites ; des maladies neuro-inflammatoires ; et plus rarement les maladies de Crohn réfractaires sévères. L’objectif de ce document est de fournir des recommandations sur les indications actuelles, les procédures et le suivi de la GCSH dans les MAI. La sécurité des patients reste l’élément majeur guidant la sélection et le conditionnement des patients, toujours validées lors de la réunion de concertation pluridisciplinaire nationale MATHEC sur la base d’une évaluation exhaustive et récente (moins de 3 mois) du patient. La GCSH et le suivi sont ensuite effectués dans des centres expérimentés et accrédités par le Joint Accreditation Committee of International Society for Cellular Therapy et la SFGM-TC, en étroite collaboration avec le spécialiste des MAI. Ces recommandations franc¸ aises ont été réalisées conformément aux procédures opérationnelles standard de la HAS/FAI2R et coordonnées par le Centre de référence des maladies auto-immunes systémiques rares d’Île-de-France MATHEC (CRMR MATHEC) au sein de la Filière FAI2R et en association avec la Filière MaRIH. Le groupe de travail était composé de 3 patients et de 64 cliniciens experts issus de différentes spécialités et de différents centres français. Ces recommandations issues des données publiées et de consensus d’experts aideront les cliniciens à proposer la GCSH à leurs patients atteints de MAI sévère. Ces recommandations ouvrent également des perspectives de recherche clinique. Ces recommandations seront régulièrement mises à jour en fonction des nouvelles données publiées. Il convient de noter que les autres thérapies cellulaires qui n’ont pas encore été approuvées par les autorités de santé ou qui font l’objet d’essais cliniques en cours ne seront pas abordées dans ce document.
| Origine | Publication financée par une institution |
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